北京德默高科醫藥技術有限公司利用自主技術開發的國家2類新藥“DM0201貼”于2023年6月8日獲得國家藥品監督管理局受理。受理號CXHL2300619、CXHL2300620。 該產品由博濟醫藥提供藥物安全評價服務。該項目的申報受理標志著德默高科的研發能力及經皮給藥平臺的技術體系逐步成熟。 去年9月,德默高科正式委托博濟醫藥啟動對該產品的藥物安全評價工作。博濟醫藥藥物安全評價中心的外用制劑平臺全面負責該藥物的藥代及毒理研究工作，在7個月的時間里先后組織了多次項目方案討論溝通、現場資料核查等工作，并于今年4月向委托方提交申報資料，助力產品臨床試驗申請于今年6月8日獲得國家藥監局受理。 關于德默高科： 北京德默高科醫藥技術有限公司成立于2014年，坐落于北京亦莊，是一家以自主經皮給藥技術開發創新藥物的國家高新技術企業。 德默高科以小兒創新制劑為核心，同時為國內、外企業提供成人貼劑的全面開發服務。基于經皮給藥平臺，公司相繼開發了用于治療周圍神經痛、小兒高熱、痛風和骨關節痛等多種經皮制劑，并獲得國內國際專利授權20余個。 公司貼劑研發團隊近60人，包括分析、制劑、藥理&毒理、藥代、QA、注冊等專業技術人員；擁有2000平米的研發中心，并配備國際一流貼劑研發設備和具有申報資質的動物房；全自動涂布及裁切生產線位于浙江長興，是目前國內最完善的經皮給藥研發體系。 秉承“讓孩子有藥可用,讓孩子用藥更安全”的企業目標，以“研發創新，健康未來”的企業精神，德默高科在持續創新中砥礪前行。 關于博濟醫藥：新藥&醫療器械一站式綜合服務CRO 博濟醫藥科技股份有限公司（簡稱“博濟醫藥”， 股票代碼為300404）創建于2002年，2015年在深圳創業板上市，注冊資本金3.68億元，是一家為國內外醫藥企業提供藥品、醫療器械研發與生產全流程“一站式”外包服務（CRO+CDMO）的新型高新技術企業。公司擁有12萬平方米的現代化辦公、實驗和生產場所，目前有超1300名員工，旗下擁有二十多家全資、控股子公司以及十余家關聯業務的參股公司；目前獲得中國醫藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業、廣東省誠信示范企業、廣州市著名商標、中國最具投資價值企業50強、中國醫藥質量管理協會CRO分會會長單位等榮譽稱號；是國內首屈一指的全流程服務CRO，亦是以臨床試驗為主要業務的CRO上市公司之一。 博濟醫藥“一站式”服務包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學研究(原料、制劑)、藥物評價（藥效學、毒理學）、小分子創新藥一體化服務、臨床研究、中美雙報（注冊服務）、CDMO生產（MAH落地）、技術成果轉化等,涵蓋了新藥研發各個階段。

昨日（6月6日），博濟醫藥與深圳市寶安區松崗人民醫院在醫院新大樓四樓學術報告廳舉行戰略合作簽約儀式，雙方正式締結戰略合作伙伴關系。 根據簽署的戰略合作協議，雙方將致力于聯合開展臨床試驗項目，在醫藥研發、人才培養、組織行業論壇方面共同合作，促進更多項目的落地，催生更多優質的新藥研發成果。 深圳市寶安區松崗人民醫院院長、藥物臨床試驗機構主任張旭，機構辦主任張金花，已備案專業組負責人/PI劉躍光主任、陳光元主任、張鎖龍主任、陳輝主任、張雪琴主任，擬新增備案專業PI代表，藥物臨床試驗機構辦及倫理委員會有關成員，博濟醫藥董事長王廷春，I期高級總監肖慧鳳，商務總監謝松平，廣東監查經理林序吟出席會議。本次簽約儀式由張金花主持。 會議伊始，張旭致歡迎辭。張旭對博濟醫藥一行的到來表示熱烈歡迎，他表示，近年來隨著國家有關政策法規的出臺，臨床研究的發展越來越受到重視。希望通過和博濟醫藥在臨床研究上的合作，加快醫院臨床研究人才隊伍的培養，提升醫院整體的臨床試驗質量，助力科研能力的提升，最終助力醫院高質量發展。 隨后，王廷春發表致辭。他表示，博濟醫藥始終以臨床價值為導向，擁有豐富的臨床試驗管理水平和臨床試驗項目資源。博濟醫藥與松崗人民醫院合作的臨床試驗項目，在泌尿外科、I期臨床試驗研究室等專業組順利開展，獲得了相關申辦方的好評。本次與松崗人民醫院臨床研究戰略合作的達成，將進一步促進雙方優勢資源的集聚，相互借力培養高素質的臨床研究人才，促進藥物研發水平和效率的提升，為患者提供更多優質治療方案。 張金花介紹了松崗人民醫院發展情況及機構基本情況。醫院臨床試驗機構在院領導的大力支持下，配備了齊全的軟硬件設施設備、完善的質量管理體系，經過5年多的沉淀和發展，開展藥物臨床試驗的能力和水平得到快速提升。未來將持續強化GCP學習，優化流程，加快推進臨床試驗項目，為申辦方、CRO公司提供優質高效服務。截至目前，機構已承接并完成藥物臨床試驗30余項，臨床試驗合同完成率和完成質量均得到申辦者和CRO等合作方高度認可，I期臨床試驗研究室、泌尿外科等專業組已與博濟醫藥實現多個項目合作。醫院將以此次簽訂戰略合作協議為契機，通過雙方優勢互補、合作共贏，扎實推進優質項目落地！ 謝松平向與會者分享了博濟醫藥及各分子公司的發展歷程和重點項目成果，介紹了博濟醫藥臨床前研究、臨床研究和CDMO孵化器三個板塊的業務模式及團隊情況。她表示，博濟醫藥擁有大量臨床試驗項目、成熟的服務體系和和經驗豐富的核心人員，希望通過本次簽約，雙方充分發揮各自優勢，展開更為緊密的合作，實現院企攜手，雙贏發展。 會議尾聲，雙方簽訂戰略合作協議，正式締結戰略合作伙伴關系。 雙方代表張旭、王廷春簽署戰略合作協議 簽約儀式完成后，雙方就臨床實際需求和合作方式進行了交流和探討，并在張金花主任的帶領下參觀了臨床試驗機構和I期臨床研究中心病房。

近日，深圳核心醫療科技股份有限公司（以下簡稱“核心醫療”）自主研發的Corheart® 6植入式左心室輔助系統，正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，注冊證編號為國械注準20233120716。這一枚擁有完備自主知識產權的國產人工心臟，是目前國內植入數量最多的人工心臟，也是目前全球體積最小、重量最輕的人工心臟。 該產品由博濟醫藥子公司廣州九泰藥械技術有限公司（下稱九泰藥械）提供CRO服務。該產品正式獲批上市，標志著全球人工心臟的市場格局將被改寫，更廣泛的終末期心衰患者群體將迎來新的曙光。值得一提的是，目前國家藥監局已審批4款植入式左心室輔助系統上市，其中兩款由九泰藥械提供CRO服務。 去年3月，核心醫療正式委托九泰藥械啟動對該產品的臨床試驗服務工作。在不到一年的時間里，九泰藥械負責開展了11家中心的監查服務，先后組織了臨床試驗修正案倫理審查、病例入組和隨訪、CEC審評會議、總結、數據發補等工作，并于今年1月31日申報國家藥品監督管理局。 此后，國家藥監局對該產品召開了專家審評會，最終于今日正式批準上市。 高筑技術壁壘 攻克人工心臟難題 公開數據顯示，我國大概有1300多萬心衰患者，其中終末期心衰比例達到5%[1]。然而，每年僅有600多人能進行心臟移植，和60萬重癥患者治療需求比起來，無疑是杯水車薪。人工心臟的出現，為他們送來了希望，但其應用中也面臨著長期使用可能導致血栓形成和出血等副作用的挑戰。 作為新一代小型化全磁懸浮人工心臟的代表，Corheart® 6通過優秀的結構設計和電機設計，攻克了這些難題，有效保障了患者的生存率，并極大提升了患者術后的生活質量。相關測試以及臨床數據顯示，Corheart® 6植入式左心室輔助裝置在感染風險防控、裝置可靠性、血液相容性等性能上都表現出色，全方面達到國際領先水平。 （Corheart® 6 臨床研究心功能改善情況） “小體積”發揮“大作用” Corheart® 6填補國內空白 相對于傳統的人工心臟而言，小型化的人工心臟對于患者的手術植入有著非常大的優勢：體積小、重量輕，臨床手術侵犯性小，能適用的人群更廣，另外也更有利于患者心臟功能的恢復。在這樣的優勢助力下，Corheart® 6填補了國內兒童植入人工心臟的空白。 2022年6月，中國醫學科學院阜外醫院胡盛壽院士團隊，成功將Corheart® 6植入一名14歲的終末期心衰患兒體內，實現了我國兒童左心室輔助臨床應用從無到有的跨越。更令人驚喜的是，該患兒在Corheart® 6短短100天的輔助支持和醫護團隊的科學護理下，心臟功能恢復至正常狀態，最終撤出了裝置，真正實現了心衰的逆轉治療！ 2023年2月25日，浙大兒院濱江院區為一名年僅12歲、體重只有30.2公斤的兒童終末期心衰患者，成功植入了Corheart® 6，再次刷新了國內人工心臟植入手術最小年齡、最低體重記錄。盡管困難重重，但手術非常成功。經過術后2個月時間的康復，孩子目前已能過上接近正常人的生活，心功能已恢復到Ⅱ級水平。此臨床應用也再次驗證了核心醫療的Corheart® 6人工心臟能夠安全適用于BSA（體表面積）更小的人群。 （世界每10萬兒童就有0.87-7.4名兒童受心力衰竭影響[2]） “核心”突破 · 國產之光 作為最復雜、最精密的醫療器械，人工心臟被譽為“醫療器械皇冠上的寶石”，放眼全球，VAD市場基本被美國雅培的HeartMate 3壟斷。近幾年來，國內人工心臟加速追趕，亮眼的臨床數據表現，令國產人工心臟崛起曙光初現——以核心醫療為例，自臨床應用以來，Corheart® 6實現了諸多行業突破：植入超過100例患者，創造了植入量全國第一、實現國內最多臨床應用；159天完成臨床入組，打破行業臨床速度；實現植入覆蓋人群更廣，小體重&大體重、兒童&老人，隨訪結果皆表現優異；實現植入式左心室輔助裝置行業內最高臨床試驗成功率，最低臨床不良事件發生率等。與國際同類產品相比，Corheart® 6關鍵性能指標已達到同等水平，并且創下了國內外多項記錄，有力提升了國產人工心臟在國際市場上的競爭力。 除了植入式人工心臟取得的突破外，核心醫療在介入式人工心臟 CorVad 等產品線也進行了研發創新，打破了國際技術壟斷，填補了國內空白。產品實現在極小的介入尺寸內產生超越同類產品的流量；自主設計的微型電機以及控制技術進一步降低了溶血風險，提升了產品穩定性和長期運行可靠性。 隨著核心醫療Corheart® 6正式獲批上市，全球全磁懸浮人工心臟將翻開新的篇章，更多的國內外終末期心衰患者將獲得新的一條充滿生機和希望的生命通路！ 參考文獻： [1]Hao, Guang, et al. European Journal of Heart Failure 21.11 (2019): 1329-1337. [2]Shaddy, R. E., George, A. T., Jaecklin, T., Lochlainn, E. N., Thakur, L., Agrawal, R., Solar-Yohay, S., Chen, F., Rossano, J. W., Severin, T., & Burch, M. (2018). Systematic Literature Review on the Incidence and Prevalence of Heart Failure in Children and Adolescents. Pediatric cardiology, 39(3), 415–436. https://doi.org/10.1007/s00246-017-1787-2 ---------------------------------------------------------------本文部分內容轉載自核心醫療。

近日，由博濟醫藥主辦的2023“博濟新藥說”改良型新藥研發全流程沙龍杭州站在杭州和達希爾頓酒店隆重舉行！ 行業知名臨床研究專家、原浙大一院機構副主任申屠建中教授，博濟醫藥副總經理、深圳博瑞總經理左聯博士，原審評部門統計學主審專家、博濟醫藥首席統計學家李新旭博士，原審評部門新藥審評專家、博濟醫藥（北京）公司常務副總經理張學輝博士，博濟醫藥子公司美國漢佛萊首席運營官趙東等40多名來自長三角地區的改良型新藥專家與領軍人才共襄此次盛會。 左聯博士在致辭中對與會嘉賓對沙龍的關注與支持表示感謝。他表示，作為全國生物醫藥產業發展的重鎮，杭州在新藥研發領域底蘊深厚，特別是在改良型新藥方面具有自身發展的獨特優勢，希望博濟醫藥通過此次活動與杭州地區的生物醫藥領軍者們進一步增進了解、加深印象、取長補短、互利共贏，共同實現新藥在浙江地區的大發展。 行業自媒體藥智網曾對國內的改良型新藥做過分析，在分析中，浙江的改良型新藥企業（18家）和臨床批件（30個）均穩居全國前四，可見改良型新藥在浙江地區的火熱程度。作為浙江地區首屈一指的新藥臨床專家，申屠建中教授所分享的《改良型新藥臨床策略探討》，一開場便成為了現場的焦點。 申屠建中教授從改良型新藥的中外法規背景、研發現狀、臨床藥理研究、PBPK模型應用、臨床試驗要求、立項、臨床優勢考量等多個維度全面分析了改良型新藥的臨床研究特點，并援引黃體酮陰道緩釋凝膠、利培酮分散片、微球制劑、505b（2）質子泵抑制劑等案例就臨床研究中的不同策略進行了深入解析，令與會者受益匪淺。 張學輝博士援引藥品注冊改革背景，就改良型新藥的研發優勢、審評背景進行說明，并重點就化藥、生物制品、中藥三大領域的改良型新藥審評要求與指導原則進行全面解析，同時針對于改良型新藥研發的總體思路給出了自己的答案。 “改良型新藥的研發，除了要關注改的部分，更要關注良的價值，一款改良型新藥，如何更好地實現與當前上市同類藥物的錯位發展，如何更好地令患者長期受益，是其贏得市場份額的關鍵。”張學輝表示，改良型新藥的研發要有長遠的設計構想與壁壘思維，千萬不要陷入為改而改的尷尬境地。 作為原審評部門統計學主審審評專家，李新旭博士以《溝通交流中常見統計學專業問題探討》為題，結合自身經歷，就臨床試驗的樣本量估算與檢驗界值、臨床試驗的多重性問題、臨床試驗的適應性設計、臨床試驗的期中分析、臨床試驗的橋接研究、全球MRCT的中國亞組評價等話題進行了分享。此外，他還就不同情況下遇到的溝通審評問題進行舉例說明與分析，令與會者收獲滿滿。 談及改良型新藥，美國的505b（2）藥物自然是繞不開的話題。在沙龍中博濟醫藥藥物評價中心首席科學家劉健博士以《Drug Repurposing-Amazing Opportunity》為題，結合自身多年的歐洲工作經歷，就505b（2）藥物的臨床前技術研究，發表了自己的見解。 劉健博士分別從藥物再利用介紹、藥物再利用的現狀、藥物再利用低成本戰略開發、藥物再利用與傳統藥物發現對比、藥物再利用方法進行了介紹，并通過Metformin、Thalidomide等多款經典改良型新藥案例解讀其臨床前技術研究策略。 在沙龍上，多年從事FDA申報工作的趙東，以《505b(2)美國申報關鍵點分析》為題講述改良型新藥FDA申報相關情況。趙東介紹了505b（2）藥物在美申報審批的相關流程，針對于審批細節、專利問題、獨占期問題等板塊進行了經驗分享，并結合AVADEL CNS公司研發的LUMRYZ藥物案例進行了專項解讀。圖片 在圓桌討論環節，左聯博士、申屠建中教授、張學輝博士、蘇州東瑞制藥有限公司研發立項部負責人劉清、全球投資銀行委員會醫療健康行業組高級副總裁張雪弢等具有醫院、審評、企業研發背景、資本的專家悉數登場，與會者紛紛提問，各方就臨床試驗策略、資本市場運作、臨床前技術開發等方面進行了深入探討，大家暢所欲言，會場氣氛熱烈。 整場論壇一直持續到當晚6時許，沙龍結束后，眾多現場觀眾意猶未盡，紛紛駐足會場，與演講嘉賓深入交流，暢談產業發展大計。